A Bethesda tíz sikeres SMA-kezelésen is túl van
2021. March 14. 10:00A Bethesda Gyermekkórház közleményt adott ki arról, hogy az intézményben már tizedik alkalommal végezték el a génterápiás SMA-kezelést, amellyel a világ legtapasztaltabbjai közé kerültek.
A Bethesdában tíz kisgyermeken végezték már el a kezelést, amelyet a világ legdrágább terápiájának tartanak. A tizedik kezeléssel olyan tudásra tettek szert, amely a világon egyedülálló. Az intézmény a legtöbb tapasztalattal bírók közt van a gyógyszer alkalmazásában.
A génterápiás kezelést több nemzetiségű SMA-s gyermeken is elvégezték az elmúlt másfél évben, mióta a kezelés rendelkezésre áll. Két magyar, négy szlovák, egy holland, egy erdélyi és egy török gyerek kaphatta meg a kezelést a Bethesdában. A kezelésre változatosan reagáltak, a javulás minden esetben érzékelhető volt, valakinek kell még segítség a nappali alváskor jelentkező légzésnehézségek során, valakinek viszont nincs szüksége támogatásra. Azok a gyermekek, akiknek a terápia időpontjában még nem károsodott a nyelésfunkció, valamennyien megőrizték azt, és önállóan táplálkoznak, jól fejlődnek, írták.
Zente a kórházban játszik
A kezelés tehát bíztató, tíz gyermek esetében láthatóak már a különbségek, hasonlóságok és tapasztalatok, amely alapján pontosítható a későbbi kezelés. A fejlődési esély nagyban függ attól, a gyerek milyen korán kapja meg a kezelést. A legjobb, ha már 2-3 éves kor körül ez megtörténik. Az egyik legsikeresebb magyar összefogásként tartják számon, amikor egy SMA-s kisfiúnak, Zentének a lakosság apraja-nagyja gyűjtötte össze a kezeléshez szükséges pénzt. Ő azóta jól van, rehabilitációs kezeléseken és ellenőrzéseken vesz részt.
Az SMA egy ritka genetikai betegség, a rövidítés a gerincvelői eredetű izomsorvadást takarja. A gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése történik meg. Az izmok ennek következtében gyengülnek, majd elsorvadnak, a mozgás nem alakul ki megfelelően a gyermekeknél. Az SMA-ban is vannak fokozatok, a legsúlyosabb esetben a légzőizmok is roncsolódnak, ami miatt a légzést folyamatosan támogatni kell gépek segítségével. A génterápiás módszer 2019 óta elérhető gyógyszeres kezelés, amely a Bethesdában már tíz esetben volt sikeres.
M. A.
Forrás: mti
Fotó: Zente SMA tiny hero/ Facebook