Belföldi hírek

Az alábbiakban található a Leukine akut sugárzási szindróma (ARS) és kén-mustár (HD) gáznak való kitettség esetén való alkalmazási módjának a Partner Therapeutics által biztosított, összefoglaló leírása: AMIT A LEUKINE AKUT SUGÁRZÁSI SZINDRÓMA (ACUTE RADIATION SYNDROME [ARS]) KEZELÉSÉRE VALÓ ALKALMAZÁSÁRÓL TUDNI KELL … A Leukine az FDA által jóváhagyott, myelosuppressiv dózisú sugárzásnak kitett (akut sugárzási szindróma hematopoietikus formája [Hematopoieticus Subsyndrome of Acute Radiation Syndrome [H-ARS]) betegekben a túlélést növelő készítmény. Az amerikai egysült államokbeli Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) által finanszírozott, több GLP (jó laboratóriumi gyakorlatnak megfelelő) nem humán főemlősökön (nonhuman primate [NHP]) végzett vizsgálat demonstrálta, hogy a Leukine növeli a túlélést a thrombopoiesis stimulálása és a vérlemezkék számának jelentős növelése révén, valamint felgyorsítja a leukocyták és a retikulocyták "gyógyulását", miáltal a sugárzás okozta hematopoietikus károsodás mindhárom elsődleges következményét (amelyeket együttesen pancytopeniának neveznek) visszafordítja. Az NHP vizsgálatok azt mutatták, hogy a Leukine javítja a túlélést és felgyorsítja a myelosuppressióból (ideértve a thrombocytopeniát is) való felgyógyulást, amennyiben a sugárzásnak való kitettséget követő 96 órán belül alkalmazzák.(4,5,8) A Leukine-t az Európai Gyógyszerügynökség (European Medicines Agency [EMA]) nem hagyta jóvá a H-ARS kezelésére. A Leukine egy élesztőgomba eredetű, kisméretű, pleiotropikus fehérje, a granulocita-makrofág kolóniastimuláló faktor (GM-CSF) rekombináns formája, amely elősegíti a megakaryocyta és erythroid progenitorok termelődését, és a progenitor sejteket osztódásra és differenciálódásra készteti a granulocyta és makrofág utakon. A Leukine kiváltja a hematopoietikus prekurzor sejtek myeloid vonalainak (ideértve a granulocytákat, makrofágokat, vérlemezkéket, dendritikus sejteket és vörösvértest-vonalakat) termelődését, érését és differenciálódását. Továbbá aktiválja az érett granulocytákat és monocytákat, erősítve fagocitikus és lítikus jellemzőiket. Kimutatták, hogy a neutrofilekre gyakorolt ismert hatásain felül a Leukine a vérlemezkékre, monocytákra, makrofágokra és dendritikus sejtekre többféle kórállapotban is hatást gyakorol, ami alátámasztja a H-ARS kezelésében való hasznosságát. Az FDA által az ARS kezelésére jóváhagyott Leukine termékismertetőjében a következő javallat olvasható: "Myelosuppressiv dózisú sugárzásnak akutan kitett (akut sugárzási szindróma hematopoietikus formája [H-ARS]) felnőtt és gyermek (újszülöttektől 17 éves korig) páciensek túlélésének növelésére;" Leukine® injekcióban: a Leukin felírására vonatkozó információkat lásd: www.leukine.com/pi! AMIT A LEUKINE KÉN-MUSTÁR (HD) GÁZ EXPOZÍCIÓ KEZELÉSÉRE VALÓ ALKALMAZÁSÁRÓL TUDNI KELL… A Leukine-t az FDA vagy az EMA nem hagyta jóvá a HD gáznak való kitettség kezelése céljára. A Leukine-t az Európai Gyógyszerértékelési Ügynökség (European Agency for the Evaluation of Medicinal Products) törzskönyvi kötelezettséggel bíró gyógyszereket értékelő bizottsága (Committee for Proprietary Medicinal Products) a vegyi anyagokkal végrehajtott terrorista támadásoknak kitett páciensek kezelésére vonatkozó iránymutató dokumentumában (EMEA/CPMP Guidance Document on the Use of Medicinal Products for the Treatment of Patients Exposed to Terrorist Attacks with Chemical Agents) ajánlja a HD gáznak való kitettség kezelés céljára. A HD gáznak való kitettség károsítja a csontvelőtermelést, és így myelosuppressióhoz és pancytopeniához vezet. Beszámoltak arról, hogy az I. és a II. világháború, valamint az iraki-iráni háború során HD gáznak kitett, kórházba került betegekben leukopeniát diagnosztizáltak, és minden esetben halál következett be akkor, ha a leukocytaszám 200/µl alá esett6. Bár az összes HD gáznak kitett esetre nézve a halálozás kevesebb mint 2,5% volt, a hematológiai károsodás a kórházba kerülés elsődleges oka, a súlyos hematológiai károsodás pedig a mortalitás elsődleges oka volt.(10) A Leukine felgyorsítja a csontvelőfunkciót és a pancytopeniából való felgyógyulást, valamint csontvelő-elégtelenségben szenvedő egyének esetében csökkenti a fertőzés miatti halálozást különféle körülmények közt, ideértve az intenzív kemoterápiát követően és a hematopoietikus sejtátültetések során az akut, nagy dózisú, teljes testet érő sugárzás esetén.(4,5,8) Mind a kemoterápiát és terápiás célú radiológiai kezelést követően Leukine-t kapó egyénekkel kapcsolatos klinikai tapasztalatok, mind pedig a Leukine jóváhagyását és ezen javallatoknak megfelelő használatát alátámasztó GLP NHP ARS vizsgálati adatok azt mutatják, hogy a Leukine felgyorsítja a felgyógyulást a csontvelősuppressióból és a pancytopeniából, és csökkenti a fertőzések és septicemia arányát, valamint hogy nagy valószínűséggel biztosítja ugyanezeket a jótékony hatásokat HD expozíciót követően is.(4-5,9-11) A Tanner igyekszik biztosítani a szabályozásoknak megfelelő engedélyeztetést, hogy elérhetővé tegye a Leukine-t a nemzetközi piacokon. További információkért erről a programról, illetve a Leukine-hez való hozzáférés céljából kérjük, írjon e-mailt a következő címre: leukine@tannerpharma.com. (folyt.)