OTS - Az Aptorum Csoport jelentős előrelépésről számolt be SACT-1 elnevezésű, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, gyógyszerjelöltjével és az arra vonatkozóan a tervek szerint 2020 második felében benyújtandó IND-kérelemmel kapcsolatosan (1. rész)
2020. February 11. 12:41
New York, 2020. február 11., kedd (Business Wire/OTS) - Az Aptorum
Group Limited (Nasdaq: APM) (a továbbiakban "Aptorum Csoport")
biológiaigyógyszer-gyártó vállalat, amelynek fő tevékenysége a
globálisan kielégítetlen gyógyászati igénnyel rendelkező betegségek
kezelésére szolgáló innovatív terápiás készítmények fejlesztése,
bejelentette, hogy egy, a gyermekkorban kialakuló karcinomáknak a
csecsemőket és kisgyermekeket érintő ritka fajtája, a neuroblastoma
kezelésére szolgáló, SACT-1 elnevezésű gyógyszerjelöltjével
kapcsolatosan jelentős előrelépést ért el, és vizsgálatai
eredményeként további, kedvező képet adó adatok állnak
rendelkezésére. A jelenlegi validációs vizsgálatok befejezésétől
függően az Aptorum Csoport tervei szerint a SACT-1-re vonatkozó
IND-kérelmet 2020 második felében fogja benyújtani a szabályozó
hatósághoz az Amerikai Egyesült Államok élelmiszerek, gyógyszerek
és kozmetikai szerek forgalmazását egészségügyi és biztonsági
szempontokból szabályozó szövetségi törvényének (Federal Food, Drug
and Cosmetic Act) 505(b)(2) pontja által lehetővé tett eljárást
követve.(1)
A SACT-1 az első újrapozicionált gyógyszerjelölt, amelynek
fejlesztése a Smart-ACTTM elnevezésű gyógyszerszűrő platform
segítségével történt. A Smart-ACTTM platform már engedélyezett
gyógyszerek szisztematikus szűrésére, újrapozicionálására és
fejlesztésére szolgál azzal a céllal, hogy azok új terápiás célok
meghatározása révén alkalmazhatók legyenek a jelenleg ritka
betegségként besorolt, több mint 7000 (és folyamatosan növekvő
számú) betegség kezelésére.(2)
E platform segítségével az Aptorum Csoport fel szeretné
gyorsítani a már megfelelően meghatározott biztonságossági és
toxicitási profillal és adatokkal rendelkező gyógyszereknek az
újrapozicionálását, illetve lerövidíteni az újrapozicionált
jelöltek fejlesztéséhez és klinikai vizsgálatainak elvégzéséhez
szükséges időt annak érdekében, hogy azok minél hamarabb
alkalmazhatók legyenek a ritka betegségek gyorsan bővülő körének
kezelésére. Az Aptorum Csoport célja, hogy többféle ritka betegség
(ideértve, de nem kizárólag az onkológiai, az autoimmun, az
anyagcsere- és a genetikai ritka betegségeket) kezelésére alkalmas
gyógyszereket szűrjön ki a platform segítségével.
A Smart-ACTTM platformnak köszönhetően az Aptorumnak már
sikerült meghatároznia, hogy a SACT-1 hatásos lehet a neuroblastoma
kezelésére, és jelenleg a SACT-1 erre a jóváhagyott indikációjától
teljesen eltérő célra való fejlesztését végzi. Jelenlegi
vizsgálataink során a SACT-1 hatásosnak bizonyult számos
neuroblastoma sejtvonal ellen, melyek közt szerepel a MYCN gén
amplifikációja révén létrejövő, a magas kockázati csoportba tartozó
neuroblastomás betegekre jellemző 2 sejt is. Továbbá egy, a
gyógyszer-interakció kvantitatív mérésére szolgáló kombinált mutató
alkalmazásával az Aptorum Csoport jelentős mértékű és határozott
szinergiát fedezett fel a SACT-1 és a hagyományos in vitro
kemoterápia között, amely alapján lehetőség nyílna a kemoterápiás
gyógyszer hatásosságának növelésére és dózisának csökkentésére.
Ugyanakkor egy nemrégiben rágcsálókkal végzett vizsgálatunk során
azt tapasztaltuk, hogy a SACT-1 legmagasabb tolerálható dózisa
(MTD) meghaladja a 400 mg/kg-ot. A standard kemoterápiás szerek,
mint például a paklitaxel MTD-jéhez (20-30mg/kg)(3), illetve a
ciszplatin MTD-jéhez (6 mg/kg)(4) viszonyítva a SACT-1
biztonságossági profilja kiemelkedően jónak tűnik.
A SACT-1 összetétele úgy kerül módosításra, hogy alkalmas
legyen pediátriai célokra, azaz jobban megfeleljen a speciális
kezelési igényeknek a neuroblastomás betegek esetében, akik
kizárólag az 5 évnél fiatalabb gyermekek közül kerülnek ki. A
jóváhagyott termékekre vonatkozóan már rendelkezésre álló
információk áttekintése során megállapítottuk,(5) hogy a SACT-1
biztonságossági profilja is igen kedvező: napi 150 mg-os dózis
mellett a halálozási arány 0% volt a preklinikai vizsgálatok során,
és nem következtek be a dozirozással kapcsolatba hozható
nemkívánatos események.
Amit a neuroblastomáról tudni kell…
A neuroblastoma a rák egy nem gyakori, a ritka betegségek
kategóriájába tartozó fajtája, amely bizonyos idegszövet-típusokban
jelenik meg, leggyakrabban a mellékvesékben, valamint a gerincben,
a mellkasban, a hasban vagy a nyakban, és jellemzően gyermekeket,
különösen az 5 éves és fiatalabb korosztályt érinti. A magas
kockázati csoportban, amelybe az éves teljes betegpopuláció majd
20%-a tartozik(6), az American Cancer Society megfigyelései alapján
ennek a betegségnek az 5 éves túlélési aránya 40-50% körüli(7).
Jelenleg a magas kockázati csoportba tartozó betegek kezelési
költsége rendkívül magas, körülbelül 200000 USA dollár egy-egy (6
ciklusból álló) kezelési folyamat során(8). Továbbá a legtöbb
pediátriai páciens nem tolerálja, illetve nem éli túl a
kemoterápiás fázist, amely problémát a további klinikai vizsgálatok
eredményeitől függően a SACT-1 gyógyszerjelölt pozitív irányban
befolyásolhat a standard kemoterápiával való együttes alkalmazásból
eredő (fent említett) potenciális szinergiának köszönhetően.
A gyógyszerjelölt további általános leírásáért kérjük,
kattintson a következő linkre:
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16
A gyógyszerjelölt további technikai leírásáért kérjük,
kattintson a következő linkre:
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d
(folyt.)