Belföldi hírek

H I R D E T É S
2024.03.28. - Thursday, Hajnalka napja van.

MTI hírek

OTS - Az Aptorum Csoport jelentős előrelépésről számolt be SACT-1 elnevezésű, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, gyógyszerjelöltjével és az arra vonatkozóan a tervek szerint 2020 második felében benyújtandó IND-kérelemmel kapcsolatosan (1. rész)

2020. February 11. 12:41
New York, 2020. február 11., kedd (Business Wire/OTS) - Az Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (a továbbiakban "Aptorum Csoport") biológiaigyógyszer-gyártó vállalat, amelynek fő tevékenysége a globálisan kielégítetlen gyógyászati igénnyel rendelkező betegségek kezelésére szolgáló innovatív terápiás készítmények fejlesztése, bejelentette, hogy egy, a gyermekkorban kialakuló karcinomáknak a csecsemőket és kisgyermekeket érintő ritka fajtája, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, SACT-1 elnevezésű gyógyszerjelöltjével kapcsolatosan jelentős előrelépést ért el, és vizsgálatai eredményeként további, kedvező képet adó adatok állnak rendelkezésére. A jelenlegi validációs vizsgálatok befejezésétől függően az Aptorum Csoport tervei szerint a SACT-1-re vonatkozó IND-kérelmet 2020 második felében fogja benyújtani a szabályozó hatósághoz az Amerikai Egyesült Államok élelmiszerek, gyógyszerek és kozmetikai szerek forgalmazását egészségügyi és biztonsági szempontokból szabályozó szövetségi törvényének (Federal Food, Drug and Cosmetic Act) 505(b)(2) pontja által lehetővé tett eljárást követve.(1)
A SACT-1 az első újrapozicionált gyógyszerjelölt, amelynek fejlesztése a Smart-ACTTM elnevezésű gyógyszerszűrő platform segítségével történt. A Smart-ACTTM platform már engedélyezett gyógyszerek szisztematikus szűrésére, újrapozicionálására és fejlesztésére szolgál azzal a céllal, hogy azok új terápiás célok meghatározása révén alkalmazhatók legyenek a jelenleg ritka betegségként besorolt, több mint 7000 (és folyamatosan növekvő számú) betegség kezelésére.(2) E platform segítségével az Aptorum Csoport fel szeretné gyorsítani a már megfelelően meghatározott biztonságossági és toxicitási profillal és adatokkal rendelkező gyógyszereknek az újrapozicionálását, illetve lerövidíteni az újrapozicionált jelöltek fejlesztéséhez és klinikai vizsgálatainak elvégzéséhez szükséges időt annak érdekében, hogy azok minél hamarabb alkalmazhatók legyenek a ritka betegségek gyorsan bővülő körének kezelésére. Az Aptorum Csoport célja, hogy többféle ritka betegség (ideértve, de nem kizárólag az onkológiai, az autoimmun, az anyagcsere- és a genetikai ritka betegségeket) kezelésére alkalmas gyógyszereket szűrjön ki a platform segítségével. A Smart-ACTTM platformnak köszönhetően az Aptorumnak már sikerült meghatároznia, hogy a SACT-1 hatásos lehet a neuroblastoma kezelésére, és jelenleg a SACT-1 erre a jóváhagyott indikációjától teljesen eltérő célra való fejlesztését végzi. Jelenlegi vizsgálataink során a SACT-1 hatásosnak bizonyult számos neuroblastoma sejtvonal ellen, melyek közt szerepel a MYCN gén amplifikációja révén létrejövő, a magas kockázati csoportba tartozó neuroblastomás betegekre jellemző 2 sejt is. Továbbá egy, a gyógyszer-interakció kvantitatív mérésére szolgáló kombinált mutató alkalmazásával az Aptorum Csoport jelentős mértékű és határozott szinergiát fedezett fel a SACT-1 és a hagyományos in vitro kemoterápia között, amely alapján lehetőség nyílna a kemoterápiás gyógyszer hatásosságának növelésére és dózisának csökkentésére. Ugyanakkor egy nemrégiben rágcsálókkal végzett vizsgálatunk során azt tapasztaltuk, hogy a SACT-1 legmagasabb tolerálható dózisa (MTD) meghaladja a 400 mg/kg-ot. A standard kemoterápiás szerek, mint például a paklitaxel MTD-jéhez (20-30mg/kg)(3), illetve a ciszplatin MTD-jéhez (6 mg/kg)(4) viszonyítva a SACT-1 biztonságossági profilja kiemelkedően jónak tűnik. A SACT-1 összetétele úgy kerül módosításra, hogy alkalmas legyen pediátriai célokra, azaz jobban megfeleljen a speciális kezelési igényeknek a neuroblastomás betegek esetében, akik kizárólag az 5 évnél fiatalabb gyermekek közül kerülnek ki. A jóváhagyott termékekre vonatkozóan már rendelkezésre álló információk áttekintése során megállapítottuk,(5) hogy a SACT-1 biztonságossági profilja is igen kedvező: napi 150 mg-os dózis mellett a halálozási arány 0% volt a preklinikai vizsgálatok során, és nem következtek be a dozirozással kapcsolatba hozható nemkívánatos események. Amit a neuroblastomáról tudni kell… A neuroblastoma a rák egy nem gyakori, a ritka betegségek kategóriájába tartozó fajtája, amely bizonyos idegszövet-típusokban jelenik meg, leggyakrabban a mellékvesékben, valamint a gerincben, a mellkasban, a hasban vagy a nyakban, és jellemzően gyermekeket, különösen az 5 éves és fiatalabb korosztályt érinti. A magas kockázati csoportban, amelybe az éves teljes betegpopuláció majd 20%-a tartozik(6), az American Cancer Society megfigyelései alapján ennek a betegségnek az 5 éves túlélési aránya 40-50% körüli(7). Jelenleg a magas kockázati csoportba tartozó betegek kezelési költsége rendkívül magas, körülbelül 200000 USA dollár egy-egy (6 ciklusból álló) kezelési folyamat során(8). Továbbá a legtöbb pediátriai páciens nem tolerálja, illetve nem éli túl a kemoterápiás fázist, amely problémát a további klinikai vizsgálatok eredményeitől függően a SACT-1 gyógyszerjelölt pozitív irányban befolyásolhat a standard kemoterápiával való együttes alkalmazásból eredő (fent említett) potenciális szinergiának köszönhetően. A gyógyszerjelölt további általános leírásáért kérjük, kattintson a következő linkre: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16 A gyógyszerjelölt további technikai leírásáért kérjük, kattintson a következő linkre: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d (folyt.)
Kapcsolatfelvétel | Adatvédelmi nyilatkozat | Impresszum
MCOnet 2001-2024. - Minden jog fenntartva - Copyright - www.mconet.hu